Live Science segir að nú séu rúmlega sex mánuðir síðan Teddi gekkst undir meðferðina og sé hún nú hamingjusamt og heilbrigt barn sem sýni engin merki um hinn hræðilega sjúkdóm sem hún fæddist með.
MLD raskar getu fruma líkamans til að brjóta ákveðið efni í líkamanum niður en þetta efni einangrar leiðslurnar sem liggja í gegnum hvíta efni heilans og stóran hluta taugakerfisins utan heilans.
Ef þetta efni, sem heitir sulfatide á ensku, safnast fyrir í líkamanum eyðileggur það heila- og taugafrumur og veldur þannig hugrænum vandamálum, eyðileggur hreyfigetu sjúklinganna, veldur flogum, lömun og blindu. Að lokum dregur sjúkdómurinn sjúklinginn til dauða.
Teddi og systir hennar Nala, sem er þriggja ára, greindust með MLD í apríl á síðasta ári að sögn breskra heilbrigðisyfirvalda. Nala getur ekki farið í genameðferðina, þar sem lyfið Libmeldy er notað, vegna þess að hún hefur þegar þróað með sér sjúkdómseinkenni.
En Teddi var gjaldgeng í meðferð og voru stofnfrumur teknar úr henni í júní og síðan fékk hún nýjar og endurbættar stofnfrumur í ágúst.
Lyfjastofnanir í Bretlandi og ESB hafa heimilað notkun Libmeldy. Breska lyfjaverðnefndin heimilaði ekki notkun lyfsins vegna þess hversu dýrt það er en það kostar 3,4 milljónir dollara en það svarar til tæplega 500 milljóna íslenskra króna. Framleiðandi lyfsins, Orchard Therapeutics, bauð þá lyfið með mjög miklum afslætti og féllust bresk heilbrigðisyfirvöld á það tilboð og fór Teddi í meðferðina í kjölfarið.
